Докато диабетът тип 2 е до голяма степен предотвратим, диабетът тип 1 е разрушително автоимунно заболяване, което някога се е смятало за нелечимо. „Някога“ е ключовата дума тук, тъй като една нова и неоспорима форма на лечение със стволови клетки показва потенциал да излекува болестта веднъж завинаги.
Разчитайки на трансформирането на малко парче от кожна тъкан в бета-клетки на панкреаса – тези, които произвеждат инсулиновия хормон – лечението заобикаля генетичната мутация, която кара имунната система да атакува тези клетки, което е причината за заболяването.
Диабетът, особено тип 1, силно ограничава качеството на живот и ако не се управлява внимателно, може да доведе до сериозни усложнения като ампутации и ранна смърт.
Освен това струва около 85 000 щатски долара на пациент в САЩ – огромна тежест, която, ако бъде премахната, може да спаси на целия сектор стотици милиони.
Изследователи от Института за биологични изследвания Salk са въвели нов начин за производство на бета-панкреасни клетки за лечение на диабет тип 1 – и сега единственото нещо, което пречи да стане достъпно в болнична обстановка са изпитвания за безопасност при хора.
„Стволовите клетки са изключително обещаващ подход за разработване на много клетъчни терапии, включително по-добро лечение на диабет тип 1“, каза професорът от Salk, Хуан Карлос Изписуа Белмонте, старши автор на съответната статия. „Този метод за производство на голям брой безопасни и функционални бета клетки е важна стъпка напред.“
Отглеждане на лек
Преди да бъдат използвани стволови клетки, пациентите могат да получават трансплантирани островни клетки от донори с напълно функционираща инсулинова система, но ниските нива на донори правят това лечение бавно, въпреки че би било успешно.
Съществуващите методи със стволови клетки преобразуват успешно от 10 до 40% от човешките плурипотентни стволови клетки (PSC) в бета-панкреасни клетки. Освен това бета-панкреасните клетки от PSCs са склонни да бъдат хетерогенни и да съдържат нежелани клетъчни типове, които могат да възпрепятстват или нарушат съзряването и функцията на желаните бета-панкреасни клетки.
Предишните методи за използване на PSC за създаване на бета клетки понякога водят до дисфункция или в някои случаи до образуване на тератоми или кисти.
„За да може лечението на базата на бета клетки в крайна сметка да се превърне в жизнеспособна възможност за пациентите, е важно да улесним производството на тези клетки“, каза съавторът Хайсонг Лиу, бивш член на Лабораторията на д-р Белмонте, пред Salk.
„Трябва да намерим начин да оптимизираме процеса.“
И те правят точно това. Използването на триизмерно стъкло на Петри, позволява на клетките да си взаимодействат и да растат в среда, подобна на естествената, и в рамките на две седмици след трансплантацията на мишки с диабет, кръвната им захар спада до нормални нива като тези, наблюдавани при недиабетни мишки.
За да тества безопасността и ефикасността на произведените бета клетки, екипът ги трансплантира на различни етапи и наблюдава ефектите. Клетките не доведоха до образуване на кисти дори 20 седмици след имплантацията и показаха подходяща функционалност in vivo и in vitro.
Методът за триизмерно производство на стволови клетки ще продължи да бъде усъвършенстван в Salk, а единственото оставащо препятствие преди опитите с хора е одобрение от FDA.
Една фармацевтична компания вече започна тази година опитите за тестване на терапия със стволови клетки за диабет тип 1, така че остава да се надяваме дните на това медицинското състояние да са преброени.
Източник: GoodNewsNetwork
